Zolgensma negado pelo plano ou SUS: como conseguir na Justiça

Zolgensma tem no SUS?

Quando um bebê recebe o diagnóstico de atrofia muscular espinhal, a AME, a família passa a lidar com prazos curtos, porque o acesso ao Zolgensma depende da idade da criança.

O Zolgensma, que é o nome comercial do onasemnogeno abeparvoveque, está no SUS, mas só para uma parte dos casos.

A Portaria SCTIE/MS nº 172, de 6/12/2022, incorporou o remédio para bebês de até 6 meses com AME tipo 1 que não estejam em ventilação invasiva por mais de 16 horas por dia. A incorporação segue o protocolo do Ministério da Saúde e um acordo de compartilhamento de risco, que é o acordo em que parte do pagamento ao fabricante fica ligada à evolução da criança depois do tratamento.

É uma terapia gênica de dose única, aplicada por infusão na veia, durante 60 minutos, em estabelecimento de saúde.

A bula vai além do SUS: segundo ela, o remédio é indicado para crianças abaixo de 2 anos com AME, seja do tipo 1, seja com até três cópias do gene SMN2. Em 2025, a Conitec, que é a comissão que assessora o Ministério da Saúde na decisão de incluir remédios no SUS, analisou ampliar o uso no SUS até essa idade, e em 08/12/2025 recomendou, por maioria simples, não ampliar.

A recusa virou a Portaria SCTIE/MS nº 10, de 8/01/2026, publicada no Diário Oficial de 12/01/2026. Ela saiu primeiro com o número 103 e foi retificada para o número 10 no Diário Oficial de 09/02/2026, por isso os dois números circulam.

Como conseguir Zolgensma pelo SUS

O protocolo do Ministério da Saúde para a AME, publicado na Portaria Conjunta SAES/SECTICS/MS nº 3, de 21/03/2025, exige que o bebê tenha até 6 meses na data em que o remédio é solicitado e no máximo 7 meses na data da infusão.

Ou seja, o pedido precisa sair antes de o bebê completar 6 meses.

Além da idade, o protocolo pede AME 5q tipo 1 com até três cópias do gene SMN2 e que o bebê não esteja em ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas por dia. A regra vale para o bebê que já tem sintomas e também para o que ainda não tem, quando a doença foi descoberta antes.

Na prática, o número de cópias do SMN2 vem do exame genético, e é esse exame que o pedido precisa trazer.

A infusão é feita num dos 28 serviços de referência para a terapia gênica, que ficam em 18 estados, e Goiás está entre eles.

Se o bebê está dentro do protocolo e o pedido trava, a negativa por escrito, ou o protocolo do pedido com a data, é o que permite levar o caso à Justiça.

O caminho geral do SUS para remédio de alto custo, com os documentos e as regras de cada etapa, está em medicamento de alto custo pelo SUS ou plano.

Zolgensma pelo plano de saúde

O plano de saúde é obrigado a cobrir o Zolgensma no mesmo recorte do SUS, desde 10/02/2023.

A Resolução Normativa nº 571 da ANS, de 8/02/2023, incluiu no rol, que é a lista de coberturas obrigatórias dos planos, a terapia avançada para a AME com a Diretriz de Utilização nº 159. A diretriz manda cobrir o remédio para "pacientes pediátricos com até 6 meses de idade com AME tipo I" fora de ventilação mecânica invasiva acima de 16 horas por dia.

Foi a primeira terapia avançada a entrar no rol, segundo a própria ANS.

Na leitura do escritório, a exclusão do remédio de uso em casa, que a Lei 9.656/1998 permite no art. 10, VI, não alcança o Zolgensma, porque a infusão é feita em ambiente hospitalar e o próprio remédio é de uso restrito a estabelecimentos de saúde.

Fora da diretriz, o quadro muda.

Para a criança com mais de 6 meses ou com outro tipo de AME, o pedido fica fora da diretriz, e a cobertura passa a depender dos cinco critérios cumulativos que o STF fixou na ADI 7.265 para tratamento fora do rol, explicados em advogado plano de saúde.

Preço do Zolgensma

Na lista da CMED, que é a Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos, publicada em 09/10/2026, a dose do Zolgensma tem preço fábrica de R$ 10.682.783,80 com ICMS de 18%.

O PMVG é o preço fábrica com o desconto mínimo obrigatório nas vendas ao poder público, hoje de 19,79%, e é o teto também quando a compra é feita por ordem judicial. O ICMS muda de estado para estado, e por isso a tabela traz as colunas de 0% e de 18%. Não há preço de farmácia, porque o remédio tem restrição hospitalar.

A dose é calculada pelo peso da criança, e o preço da lista é o mesmo para todos os kits, de 2 a 14 frascos. Como o tratamento é de uma única dose, esse é o custo do tratamento inteiro.

Se o Zolgensma foi negado ao seu filho, mande a situação pelo WhatsApp quando puder, com o relatório médico e a negativa. A conversa inicial serve para entender o caso e dizer qual caminho cabe nele.

Zolgensma negado pelo SUS: o caminho na Justiça

Para a criança fora do protocolo, o Zolgensma conta como remédio não incorporado. O STF classifica assim, no Tema 1.234, o remédio previsto em protocolo do SUS para outra finalidade.

Com isso, valem os seis requisitos do Tema 6 do STF, que hoje também é a Súmula Vinculante 61: a negativa do pedido administrativo, a situação da Conitec, a falta de substituto nas listas do SUS, a eficácia demonstrada por ensaio clínico randomizado, revisão sistemática ou meta-análise, o tratamento imprescindível comprovado por laudo e a falta de condição de pagar.

O requisito da Conitec é o ponto mais delicado.

Para criança abaixo de 2 anos, a Conitec analisou a ampliação e recusou, e a ação precisa mostrar que essa recusa foi ilegal. A tese manda o juiz analisar o ato da comissão sem entrar no mérito técnico dele, ou seja, discordar da conclusão não basta: é preciso apontar onde a decisão descumpriu os prazos e critérios da Lei 8.080/1990, que é a lei do SUS, e do Decreto 7.646/2011.

E o juiz não decide só com o laudo. Ele consulta antes o NATJUS, o núcleo técnico do Judiciário, quando há um na região.

Em qual Justiça entra a ação do Zolgensma contra o SUS

Na Justiça Federal, contra a União. Pelo Tema 1.234 do STF, a ação de remédio não incorporado vai para a Justiça Federal quando um ano de tratamento custa 210 salários mínimos ou mais pelo PMVG na alíquota zero, o que em 2026, com o salário mínimo de R$ 1.621, dá R$ 340.410,00. Uma única dose do Zolgensma custa R$ 7.026.303,05 por esse preço, muito acima do corte.

Nesses casos, quem custeia o remédio é a União, pelo mesmo Tema 1.234.

Zolgensma negado pelo plano: o caminho na Justiça

Dentro da diretriz da ANS, a cobertura é obrigatória, e a negativa do plano pode ser levada à Justiça com pedido de liminar, que é a decisão urgente do começo do processo.

Como ela funciona e o que precisa estar anexado está em liminar contra plano de saúde.

Fora da diretriz, o pedido precisa cumprir os cinco critérios da ADI 7.265, entre eles a prova de eficácia por evidência científica de alto nível e a ausência de alternativa adequada no rol. É um pedido mais exigente, e o TJDFT já negou nesse cenário, como mostra a seção seguinte.

Lembrando que, num caso e no outro, o pedido ao plano precisa ser feito antes, por escrito.

O que os tribunais têm decidido

O Supremo Tribunal Federal já garantiu o Zolgensma fora do recorte do SUS em caso concreto.

Na Reclamação 62.049, em decisão de 04/09/2023, o ministro Cristiano Zanin restabeleceu a ordem para a União fornecer o remédio a uma criança com AME tipo 1 que tinha acabado de completar 2 anos, com a infusão já marcada.

Em 30/01/2025, segundo a notícia publicada pelo próprio STF, o ministro Gilmar Mendes manteve, na Reclamação 75.188, a decisão que garantiu o remédio a uma criança de 1 ano e 10 meses com AME tipo 2, e enviou o caso à Conitec. Foi esse envio que levou à análise da ampliação, recusada em janeiro de 2026.

Contra plano de saúde, a 8ª Turma Cível do Tribunal de Justiça do Distrito Federal e dos Territórios negou o Zolgensma a uma criança de 8 anos com AME tipo 3, na Apelação 0711325-47.2023.8.07.0003, julgada em 17/10/2024. Os motivos foram o uso fora da bula, a falta de evidência para aquele caso e o limite de 6 meses da diretriz da ANS.

As duas decisões do STF são anteriores à recusa da ampliação, e a primeira é anterior às teses do Tema 6, de setembro de 2024.

Na leitura do escritório, elas mostram que o pedido é possível, mas não dizem como um caso novo será decidido hoje.

O relatório médico que sustenta o pedido

O relatório precisa trazer o tipo da AME, o resultado do exame genético com o número de cópias do gene SMN2, a idade da criança no diagnóstico e hoje, o peso e quantas horas por dia ela usa ventilação, se usa. São esses dados que mostram se o caso está dentro ou fora do protocolo e da diretriz.

Agora, quando o caso está fora do recorte, o relatório também precisa explicar por que o Zolgensma é indicado para aquela criança, quais tratamentos ela já recebeu e o que a literatura médica diz sobre a situação dela.

O que a demora significa para a criança, nas palavras do médico, é o que sustenta a urgência.

Se você já tem o relatório e a negativa, mande os dois pelo WhatsApp. A conversa inicial serve para dizer o que ainda falta antes do pedido.

Resumindo

Vale a pena chamar quem já faz pedido de remédio de alto custo

Dá pra pedir o Zolgensma na Justiça com qualquer advogado, e há famílias que pedem.

Só que, no Zolgensma, a idade da criança decide quase tudo: se o caso está no protocolo, se o pedido é ao SUS ou ao plano, qual requisito da Conitec precisa ser provado e qual é a Justiça. Quem já fez pedido de remédio de alto custo muitas vezes confere esses pontos no primeiro contato, com o exame genético e o relatório na mão, antes de qualquer outra providência.

O que acontece com quem começa sozinho

É um pouco mais demorado no começo, porque exige reunir o exame genético, o relatório e a negativa antes do processo, mas é o que permite ao juiz decidir sem pedir complemento.

Na experiência do escritório, o pedido que mais encontra dificuldade é o que chega sem o número de cópias do SMN2 ou sem a informação sobre a ventilação.

O juiz manda completar e o NATJUS não tem como avaliar o caso enquanto isso.

Se o seu filho tem AME e o Zolgensma foi negado, mande a sua situação pelo WhatsApp no momento que for possível para a família. A conversa inicial serve para entender o caso e dizer qual caminho cabe nele.